SMA ilacı ne kadar SMA hastalığına karşı son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedavilerin yüksek fiyatları ortalama gelirli bir ailenin karşılayabileceğinin çok ötesinde olmanın yanında ülkelerin sıhhat sistemlerine büyük ekonomik yük getirme tehdidi taşıyor Pekala SMA ilacı ne kadar SMA ilacı fiyatı haberimizde
SMA İLACI NE KADAR
Omurga kanalına enjekte edilen nusinersen sodyum etken unsurlu ilacın liste fiyatı birinci yıl için 750 bin dolar akabinde 350 bin dolar olarak akbatı escort belirlenmiş 10 yıllık bir tedavinin maliyeti yaklaşık 4 milyon doları buluyor
İlk etapta 4 doz enjeksiyon olarak uygulanan ilacın hastanın hayatı boyunca her dört ayda bir tekrarlanması gerekiyor
Bu ilacın aktifliği de ferdî özelliklere nazaran farklılık gösteriyor Hastalığın ciddiyeti tedavinin başlangıç vakti ve tedavi müddeti üzere çeşitli faktörlerin tedavinin etkinliğinde belirleyici olduğu söz ediliyor
Türkiye’de Toplumsal Güvenlik Kurumunun SGK sıhhat sigortası kapsamında bedelini karşıladığı ilacın birinci 4 dozu için Sıhhat Şurası raporu devamındaki periyodik idame dozların her biri için ise başka Sıhhat Konseyi raporunun yanı sıra Sıhhat Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumu İlaçların Ferdî Tedavide Kullanılmalarını Kıymetlendirme Komitesinin vereceği İlaç Kullanım Onayı gerekiyor İlacın ayrıyeten çocuk nörolojisi yahut nöroloji uzman doktoru tarafından her bir uygulama için farklı reçete edilmesi gerekiyor
Solunum aygıtına bağlı ya da beyin işlevlerinde kayıp olan Tip 2 SMA hastalarına olumlu bir escort bahçeşehir etkisi olmadığından ilaç bu durumlarda geri ödeme kapsamı dışında tutuluyor Birinci 4 doz uygulanmasının akabinde gelişme göstermeyen hastaların idame dozları da karşılanmıyor
SGK’den edinilen bilgiye nazaran bir dozu 73 bin avroya mal olan ilacı Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsamında kullanıyor
İlacın üretcisi Biogen’in resmi sitesindeki bilgilere nazaran bugüne dek 10 bini aşkın hasta nusinersen sodyum etken unsurlu ilaçla tedavi edildi Tedavi görenler ortasında 3 günlük bebekten 80 yaşındaki yetişkine kadar her yaştan hasta bulunduğu hastaların 3 bin 200’den fazlasının yetişkin olduğu belirtildi
İlacın yüksek fiyatına ait tenkitlere Biogen’in temsilcisi İlaçlarımızın fiyatları hastaların tedavisine getirdikleri eşsiz gelişmeleri yansıtıyor cevabını verdi
Gen tedavisi dünyanın en kıymetli ilacı
İsviçre merkezli ilaç üreticisi Novartis’e bağlı olan ve az görülen nörolojik genetik bozukluklar için tedaviler geliştiren ABD merkezli biyoteknoloji şirketi AveXis tarafından pazarlanan ve dünyanın en değerli ilacı olarak nitelendirilen bahçeşehir escort bayan gen tedavisi ise Mayıs 2019’da FDA’dan onay aldı
Hastalara tek doz uygulanan ilaca Avrupa’da ise Mayıs 2020’de ticarileşme onayı verildi
Bu tedavi ABD’de hastalığın tipinden bağımsız olarak 2 yaşından küçük Avrupa’da ise azami 13 5 kilogram tartısındaki çocuklara uygulanıyor
İlacın sitesinde yer alan bilgilerde 30 Nisan prestijiyle 500’den fazla çocuğun bu ilaçla tedavi edildiği kaydediliyor
Tek seferlik tedavi
Eksik yahut mutasyona uğramış SMN1 geninin yanlış mutasyonunu düzelten ilaç SMN artırıcı tedavi olarak biliniyor
Damar içi enjeksiyon yoluyla verilen ilaç AVV9 olarak isimlendirilen gen değiştirici virüsü bedene taşıyor Virüs yeni DNA’yı hücrelere bulaştırarak genetik bozukluğu tedavi etmeyi hedefliyor
Tüm tedavilerde olduğu üzere gen tedavisinde de zamanlama büyük değer taşıyor Teşhisten çabucak sonra ilacın uygulandığı bebeklerin tedaviye başlamak için bekleyenlerden daha âlâ sonuçlara ulaştığı belirtiliyor
Uzmanlar SMA hastalarına uygulanan gen tedavisinin semptomları hiç başlamamış yahut yeni başlamış bebekler için bahçeşehir escort tesirli olabileceğini belirtiyor
Semptomları ortaya çıkmış teneffüs aygıtına bağlı yahut yürüyemeyen çocuklarda ise gen tedavisinin bu tesirleri geri almasının mümkün olmadığı tabir ediliyor
Ayrıca gen tedavisi SMA hastalığıyla gayret eden her çocuk için uygun olmayabiliyor Öncelikle hangi hastanın hangi ilacı almaya uygun olduğunun belirlenmesi gerekiyor Bu da tedavi süreçlerinden evvel yapılan gen tahlilleriyle saptanıyor
Bazı çalışmalarda karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük kanama eğilimi üzere önemli yan tesirleri bulunduğu aktarılan gen tedavisinde hastalar tedavi masrafını bir ortaya getirebilse bile tedaviye uygun olmadığı için kabul edilmeme ihtimalleri de bulunuyor Bu sebeple ailelerin tedavinin tüm süreçlerini ve gelecekte oluşturabileceği tesirleri göz önüne alarak hareket etmesi büyük kıymet taşıyor
Hasarın ne kadarını giderebileceği tam olarak bilinmiyor
Gen düzeyindeki sorunu gideren ilacın hastanın hudut ve kas sisteminde oluşan hasarın ne kadarını giderilebileceği tam olarak bilinmiyor
İlacın güvenliği ve etkililiğinin değerlendirildiği biri Kayaşehir escort hala devam eden iki klinik çalışma bulunuyor
Yaklaşık 2 hafta ve 8 ay ortasındaki çocukluk periyodu başlangıçlı SMA’lı toplam 36 hastanın incelendiği birinci çalışmada yüksek dozda ilacın verildiği hastaların tamamının teneffüs dayanağına bağlı kalmadan yaşadığı görüldü Düşük doz verilen hastaların yüzde 75’inin yardım almadan 30 saniye boyunca oturabildikleri yüzde 17’sinin ise ayağa kalkarak yardım almadan yürüyebildikleri kaydedildi
ABD’de 2 1 milyon dolar olan ilaç Japonya’da 1 55 milyon dolar
Fiyatının yüksekliğiyle dikkat çeken gen tedavisi 2 milyon 125 bin dolarlık fiyatıyla şimdiye kadarki en değerli tedavi olarak nitelendiriliyor ABD’de tedavi masrafları büyük sigorta şirketlerince karşılanırken ilaç için 5 yıl taksit yapılarak yıllık 425 bin dolarlık ödeme planı sunuluyor
Novartis Gen Terapileri Kısmı Yöneticisi David Lennon ilacın fiyatına ait tenkitlere mevcut tüm bilgilerin ilacın ek terapiye gereksinim duymadan yarar sağladığını gösterdiği cevabını veriyor Lennon gen terapilerinin ömür uzunluğu Atakent escort devam eden tedavileri tek bir tedaviyle değiştirerek uzun vadeli mali yükü azaltma potansiyeline sahip olduğunu belirtti
ABD’deki fiyatı 2 1 milyon dolar olan ilaç Japonya’da 1 55 milyon dolar olarak fiyatlandırıldı Japonya Sıhhat Bakanlığınca belirlenen fiyatıyla ilaç ülkede sıhhat sigortası kapsamındaki en değerli ilaç oldu Japonya’da sigorta kapsamına girmesinin akabinde ilaçtan yılda yaklaşık 25 hastanın faydalanması bekleniyor
SMA gen tedavisi şimdi Türkiye’de sıhhat sigortası kapsamında karşılanan ilaçlar ortasında bulunmuyor